Pacientes que convivem com duas doen\u00e7as raras, a hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna (HPN) e doen\u00e7a de Gaucher, ter\u00e3o mais facilidade no Pa\u00eds para dos novos tratamentos. As subst\u00e2ncias eculizumabe e hemitartarato de eliglustate, dois medicamentos in\u00e9ditos, ganharam registro da Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa). A aprova\u00e7\u00e3o dos registros foi publicado nessa segunda-feira (13) no Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o (DOU).<\/p>\n
O eculizumabe, registrado com o nome comercial de Soliris, foi aprovado para a hemoglobin\u00faria parox\u00edstica noturna, doen\u00e7a que afeta o sistema sangu\u00edneo. Os gl\u00f3bulos vermelhos dos pacientes que vivem com HPN podem ser destru\u00eddos pela a\u00e7\u00e3o do Sistema Complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de gl\u00f3bulos vermelhos (anemia). Entre os sintomas mais comuns, est\u00e3o fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos \u00f3rg\u00e3os, dores cr\u00f4nicas, urina escura, falta de ar e co\u00e1gulos sangu\u00edneos. O eculizumabe foi registrado como medicamento biol\u00f3gico novo.<\/p>\n
O medicamento tamb\u00e9m ser\u00e1 indicado para o tratamento de adultos e crian\u00e7as com s\u00edndrome hemol\u00edtico ur\u00e9mica at\u00edpica (SHUa), doen\u00e7a que afeta o sistema sangu\u00edneo e os rins. Nestes pacientes podem ocorrer valores baixos nas contagens das c\u00e9lulas sangu\u00edneas (trombocitopenia e anemia), perda ou redu\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o dos rins, co\u00e1gulos sangu\u00edneos, fadiga e dificuldade de funcionamento de diversos \u00f3rg\u00e3os.<\/p>\n
O eculizumabe pode bloquear a a\u00e7\u00e3o do complemento, a resposta inflamat\u00f3ria do organismo e a sua capacidade de atacar e destruir as pr\u00f3prias c\u00e9lulas sangu\u00edneas vulner\u00e1veis (c\u00e9lulas HPN). Segundo a Anvisa, a evid\u00eancia do benef\u00edcio cl\u00ednico do eculizumabe foi demonstrada no tratamento de pacientes com hem\u00f3lise e sintomas cl\u00ednicos indicativos de elevada atividade da doen\u00e7a, independente do hist\u00f3rico de transfus\u00f5es.<\/p>\n
J\u00e1 o hemitartarato de eliglustate foi aprovado com o nome comercial de Cerdelga. O medicamento \u00e9 indicado para o tratamento a longo prazo de pacientes adultos com Doen\u00e7a de Gaucher tipo 1 (DG1), que s\u00e3o metabolizadores pobres (MP), intermedi\u00e1rios (MI) ou extensos (ME) do CYP2D6. Caracterizada como uma doen\u00e7a gen\u00e9tica, progressiva, e a mais comum das doen\u00e7as lisoss\u00f4micas de dep\u00f3sito, que recebem esse nome devido ao ac\u00famulo de restos de c\u00e9lulas envelhecidas depositadas nos lisossomos (pequenas estruturas celulares que cont\u00eam enzimas essenciais ao equil\u00edbrio do organismo). Os sintomas mais comuns s\u00e3o cansa\u00e7o, dores nos ossos, fraturas espont\u00e2neas, cirrose, entre outros.<\/p>\n
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Fonte: Jornal do Commercio<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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