Pesquisadores ressaltam: objetivo n\u00e3o \u00e9 est\u00e9tico, mas pelo bem-estar dos pacientes.<\/p>\n
H\u00e1 tr\u00eas anos, o pequeno Sam Short, de 9, tem seu desenvolvimento e crescimento acompanhados de perto por uma equipe internacional de cientistas.<\/p>\n
Ele \u00e9 uma das 35 crian\u00e7as de todo o mundo que participam de testes com um medicamento experimental cujo objetivo \u00e9 estimular o crescimento saud\u00e1vel daquelas nascidas com nanismo – condi\u00e7\u00e3o em que pessoa tem estatura mais baixa do que o padr\u00e3o para sua idade e sexo.<\/p>\n
Os cientistas por tr\u00e1s do projeto, que teve resultados preliminares publicados no prestigiado peri\u00f3dico “New England Journal of Medicine”, asseguram que visam n\u00e3o apenas a aumentar a altura das crian\u00e7as, mas fazer com que sua sa\u00fade melhore como um todo – interrompendo, por exemplo, algumas das complica\u00e7\u00f5es ligadas ao crescimento atrofiado.<\/p>\n
Preocupa\u00e7\u00e3o com efeitos da condi\u00e7\u00e3o na vida adulta<\/strong><\/p>\n \nA m\u00e3e de Sam, Jennifer, teve uma gravidez normal. Ent\u00e3o, quando Sam apresentou a condi\u00e7\u00e3o ao nascer, foi uma surpresa completa para a fam\u00edlia, que vive em Londres, na Inglaterra.<\/p>\n A acondroplasia – a forma mais comum de nanismo – afeta cerca de um a cada 25 mil beb\u00eas.<\/p>\n Trata-se de um dist\u00farbio causado por uma muta\u00e7\u00e3o em um gene. Isso faz com que o crescimento dos ossos dos membros, da coluna e da base do cr\u00e2nio fique prejudicado.<\/p>\n Muitas vezes, a condi\u00e7\u00e3o afeta beb\u00eas aleatoriamente, mas esta mudan\u00e7a gen\u00e9tica tamb\u00e9m pode ser herdada.<\/p>\n Como outras crian\u00e7as com acondroplasia, Sam tem pernas e bra\u00e7os curtos. A principal preocupa\u00e7\u00e3o com sua sa\u00fade futura \u00e9 como sua coluna e pernas v\u00e3o crescer.<\/p>\n Crian\u00e7as com acondroplasia podem desenvolver uma curva na parte inferior da coluna e algumas ficam com as pernas arqueadas.<\/p>\n Isso pode gerar dificuldade para andar e, \u00e0s vezes, \u00e9 necess\u00e1rio uma sequ\u00eancia de cirurgias para remodelar os ossos.<\/p>\n Jennifer espera que o novo tratamento em testes ajude Sam a evitar algumas dessas complica\u00e7\u00f5es.<\/p>\n “Ele \u00e9 um menino extrovertido feliz, saud\u00e1vel e confiante”, diz ela. “S\u00f3 \u00e9 muito menor que seu irm\u00e3o e sua irm\u00e3, os colegas e amigos.”<\/p>\n “Temos visto resultados importantes em seu crescimento: seus membros est\u00e3o ficando mais proporcionais, e isto faz com que ele consiga correr mais r\u00e1pido, acompanhar seus amigos e alcan\u00e7ar mais coisas no alto. Esperamos que ele tamb\u00e9m enfrentar\u00e1 menos problemas de sa\u00fade quando adulto.”<\/p>\n No ano anterior ao ingresso nos estudos, Sam cresceu cerca de 3cm. No primeiro ano de tratamento, foram 6cm.<\/p>\n “Amigos, familiares e pessoas na escola notaram que ele est\u00e1 mais alto, mais reto e capaz de acompanhar o jogo de futebol ou cr\u00edquete no campo, mais do que costumava fazer”, comemora a m\u00e3e.<\/p>\n ‘Se fosse apenas pela altura, n\u00e3o estar\u00edamos fazendo isso’<\/strong><\/p>\n \nTory English, 12, que mora na Austr\u00e1lia, tamb\u00e9m participa do tratamento experimental.<\/p>\n Sua m\u00e3e, Anthea, uma enfermeira, diz que a fam\u00edlia concordou em deixar Tory participar pela possibilidade de melhora na qualidade de vida da menina.<\/p>\n “A altura \u00e9 algo apenas incidental”, diz Anthea. “Se fosse apenas pela altura, n\u00e3o estar\u00edamos fazendo isso.” O medicamento, chamado vosoritide, \u00e9 aplicado em uma inje\u00e7\u00e3o di\u00e1ria. Ele bloqueia o sinal controlado pelo gene defeituoso FGFR3, que prejudica o crescimento \u00f3sseo em crian\u00e7as com acondroplasia.<\/p>\n O experimento \u00e9 patrocinado pela BioMarin, farmac\u00eautica que produz o rem\u00e9dio. Segundo os pesquisadores envolvidos, os resultados at\u00e9 agora s\u00e3o promissores.<\/p>\n Eles dizem tamb\u00e9m que a preocupa\u00e7\u00e3o principal do projeto \u00e9, desde o in\u00edcio, mapear eventuais efeitos adversos ou colaterais graves – e os sinais t\u00eam mostrado que o medicamento \u00e9 seguro o suficiente para os pacientes tomarem.<\/p>\n Tratamento cosm\u00e9tico?<\/strong><\/p>\n \nUm objetivo secund\u00e1rio, segundo representantes do projeto, era ver o quanto as crian\u00e7as cresceriam.<\/p>\n Em m\u00e9dia, eles cresceram em um ritmo mais r\u00e1pido do que nos 12 meses anteriores ao in\u00edcio do tratamento.<\/p>\n N\u00e3o houve efeito adverso na propor\u00e7\u00e3o corporal ou na idade \u00f3ssea em geral, sugerindo que seus efeitos, se sustentados a longo prazo, podem elevar a altura final do adulto, de acordo com os pesquisadores.<\/p>\n Mas ainda n\u00e3o h\u00e1 dados sobre se a droga pode prevenir complica\u00e7\u00f5es ligadas ao crescimento atrofiado.<\/p>\n Alguns cr\u00edticos temem que, se o tratamento for aprovado, ele seria usado para modificar cosmeticamente o nanismo – algo a que muitas pessoas com a condi\u00e7\u00e3o se oporiam.<\/p>\n Joseph Stramondo, professor assistente de filosofia na Universidade de San Diego State, que tem nanismo, diz que os pesquisadores est\u00e3o “enganando pais vulner\u00e1veis \u200b\u200be assustados sobre o prop\u00f3sito desses estudos”.<\/p>\n “Estes ensaios est\u00e3o apenas medindo ganhos de altura em crian\u00e7as, n\u00e3o os efeitos da droga sobre os sintomas adversos”, diz ele.<\/p>\n Pr\u00f3xima fase<\/strong><\/p>\n \nMas o l\u00edder da pesquisa, Ravi Savarirayan, do Instituto Murdoch de Pesquisa Infantil de Melbourne, diz que “n\u00e3o \u00e9 apenas cosm\u00e9tico. O que estamos tentando fazer \u00e9 ver se podemos melhorar a sa\u00fade e a funcionalidade dessas crian\u00e7as”.<\/p>\n Ele e seus colegas do Hospital Infantil Evelina London e de outros institutos de pesquisa na Fran\u00e7a e nos Estados Unidos passaram agora para a pr\u00f3xima fase de testes.<\/p>\n Dentro de alguns anos, eles esperam que o tratamento possa ser disponibilizado ao p\u00fablico, se for eficaz o suficiente.<\/p>\n A ag\u00eancia americana “Food and Drug Administration” (FDA), que regula medicamentos, realizou uma reuni\u00e3o no ano passado para discutir os testes com o vosoritide.<\/p>\n O \u00f3rg\u00e3o concluiu que medir o quanto uma crian\u00e7a tinha crescido em um ano de tratamento era um “par\u00e2metro prim\u00e1rio razo\u00e1vel para ensaios cl\u00ednicos”.<\/p>\n \nOutras drogas experimentais que visam a diferentes vias de crescimento \u00f3sseo tamb\u00e9m est\u00e3o sendo testadas em crian\u00e7as com acondroplasia.<\/p>\n \n Fonte: G1<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Pesquisadores ressaltam: objetivo n\u00e3o \u00e9 est\u00e9tico, mas pelo bem-estar dos pacientes. 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